TREBU-ALLO1

Évaluation comparative du tréosulfan et du busulfan dans le conditionnement des greffes de cellules souches hématopoïétiques pour les pathologies myéloïdes : étude pilote rétrospective monocentrique de coût-efficacité :

Finalités poursuivies : l’allogreffe de cellules souches hématopoïétiques (CSH) est un traitement potentiellement curatif pour les pathologies hématologiques de haut risque, dont certaines pathologies myéloïdes comme les leucémies aigües myéloïdes, les syndromes myélodysplasiques ou les myélofibroses. Chez les sujets âgés ou avec comorbidités, les conditionnements d’intensité réduite (RIC) sont plus utilisés que les conditionnements myéloablatifs (MAC), car ils présentent moins de toxicité (1). Au CHU Grenoble Alpes (CHU GA), les patients âgés ou présentant plusieurs pathologies associées, indiqués à recevoir une allogreffe de cellules souches hématopoïétiques dans le cadre d’une pathologie myéloïde peuvent recevoir depuis des années un protocole de conditionnement pré-greffe à base de busulfan. La parution des études de phase III concernant le tréosulfan (2,3) dans cette même indication, qui ont montré une meilleure survie sans événement, survie globale, mortalité liée à la transplantation et mortalité sans rechute, a motivé la COMEDIMS à ajouter cette molécule au livret de l’hôpital.

Ainsi, depuis fin 2022, ce type de patient peut bénéficier de protocoles de conditionnement pré-greffe à base de tréosulfan. Cependant, compte tenu du coût plus important d’une cure de tréosulfan par rapport au busulfan, l’utilisation de ce traitement reste réservée aux patients les plus fragiles.

Dans ce contexte, l’objectif de cette étude était d’évaluer l’impact médico-économique d’un conditionnement à base de tréosulfan ou de busulfan sur la prise en charge hospitalière au cours des trois mois suivant l’allogreffe chez les patients traités au CHU GA.

Catégories de personnes concernées :  patient traité par tréosulfan ou busulfan entre le 01/01/2018 et le 30/11/2024 dans le cadre d’un conditionnement avant allogreffe de cellules souches hématopoïétiques, indiquée pour une pathologie myéloïde (leucémie aigüe myéloïde, syndrome myélodysplasique, myélofibrose). Les protocoles de conditionnement d’intérêt dans le cadre de cette étude sont, respectivement pour le tréosulfan et le busulfan, le FT14, FT10, TTF et FB4, FB2, TBF.

Données utilisées : les initiales patient, l’IPP, l’âge, le sexe, le score de SORROR HCT-CI, l’indice de performance status, les classifications pronostique des pathologies, les dates de greffe, caractéristiques des greffons, les compatibilités HLA et ABO entre donneur et receveur, la prophylaxie post-transplantation, date et délai de sortie d’aplasie (PNN > 0,5 G/L) si applicable, date et délai de reconstitution plaquettaire (Plaquettes > 20 G/L et > 50 G/L) si applicable, survenue et date de perte de greffon si applicable, prise de greffe et chimérisme à M3, survenue et date de rechute si applicable, survenue de maladie aigue du greffon contre l’hôte (GVH) de grade I ou II, et de grade III ou IV ainsi que la date de survenue, la survenue éventuelle de complications infectieuses, la date et cause du décès si applicable, données du PMSI.

Accès aux données : seules les personnes habilitées au CHUGA, dans le cadre de la recherche, peuvent accéder aux données.

Durée de conservation et de l'étude : Durée de l'étude et de conservation des données: durée prévue de l’étude de 2 mois, données conservées pendant 10 ans.

Date de début de recueil : 01/02/2025

Date de fin de recueil : 28/02/2025

Droit des personnes : vous trouvez toute les informations concernant la recherche au CHUGA, ainsi vos droits informatiques et libertés ici.